美国的国家科学院的最新科研进展：发明了一种新型基因治疗方法，可取代有潜在危险的使用病毒为载体的传统基因导入方法。该方法已经完成了体外试验。使用纳米微粒作为DNA载体，已经成功地将荧光基因导入了细胞。这一实验的成功预示着纳米微粒可能最终取代病毒，成为新的基因导入载体。使用共焦显微镜和荧光分光镜，科学家们对基因转导过程进行了实时观察，包括基因如何进入细胞、基因如何被细胞核摄取及其表达过程。观察发现，使用纳米微粒，可监控基因的转导过程，追踪纳米微粒穿透细胞并将DNA释放进细胞核的过程。
这项发明有望解决近年来人类基因治疗中的难题，使用病毒作为基因载体，已经导致了数个病人不幸死亡。能否有效地释放目标基因并将其注入靶细胞是基因治疗的关键。由于病毒具有穿透细胞的能力，它们被用来作为基因载体。但某些情况下，病毒可逆转为“野生”型，对宿主产生危害。相比之下，使用非病毒载体要安全得多，但如何使它们穿透细胞并立即释放所携带的基因却困难得多。而纳米微粒载体在进入细胞后被细胞清除前，可有效地释放所携带的基因，引发基因转导过程。并且，通过影像学技术，还能观测整个过程，这在以前是无法实现的。
研究人员使用的纳米微粒是从混合有机硅(ORMOSIL)中制备的。这种材料有良好的生物兼容性，可用于不同生物组织的基因治疗。目前研究小组将进行小鼠神经细胞的基因转导实验。
这项发明有望解决近年来人类基因治疗中的难题，使用病毒作为基因载体，已经导致了数个病人不幸死亡。能否有效地释放目标基因并将其注入靶细胞是基因治疗的关键。由于病毒具有穿透细胞的能力，它们被用来作为基因载体。但某些情况下，病毒可逆转为“野生”型，对宿主产生危害。相比之下，使用非病毒载体要安全得多，但如何使它们穿透细胞并立即释放所携带的基因却困难得多。而纳米微粒载体在进入细胞后被细胞清除前，可有效地释放所携带的基因，引发基因转导过程。并且，通过影像学技术，还能观测整个过程，这在以前是无法实现的。
研究人员使用的纳米微粒是从混合有机硅(ORMOSIL)中制备的。这种材料有良好的生物兼容性，可用于不同生物组织的基因治疗。目前研究小组将进行小鼠神经细胞的基因转导实验。
